Rola przeszczepienia komórek krwiotwórczych w terapii
Celem zabiegu przeszczepienia komórek krwiotwórczych jest wyleczenie różnych chorób, głównie nowotworowych, niekoniecznie dotyczących układu krwiotwórczego. Gdy szpik pacjenta jest wadliwy, nieodwracalnie uszkodzony lub zajęty przez chorobę nowotworową, przeszczepienie szpiku kostnego może być jedyna szansą na wyleczenie. Bez prawidłowego szpiku kostnego życie jest niemożliwe!
Jeżeli proces chorobowy dotyczy szpiku, układu krwiotwórczego lub immunologicznego (białaczki, anemia aplastyczna, niedobory odporności), przed transplantacją konieczne jest zniszczenie szpiku biorcy. W niektórych chrobach uszkodzenie szpiku następuje "przy okazji" leczenia. Wówczas przeszczepienie jest niezbędne, aby pacjent mógł dalej żyć.
Można wyróżnić kilka sytuacji, w których stosuje się przesczepienie komórek krwiotwórczych:
- w chorobach nowotworowych układu krwiotwórczego (białaczki, rozlane chłoniaki) konieczne jest całkowite zniszczenie układu krwiotwórczego (mieloablacja), a następnie przeszczepienie komórek krwiotwórczych, by zastąpić zniszczony szpik. W tych chorobach przeszczepienie autologiczne nie ma zasadniczo zastosowania, powszechne jest stsosowanie przeszczepień allogenicznych.
- w chorobach nienowotworowych układu krwiotwórczego (anemia aplastyczna, anemia sierpowatokrwinkowa) zaburzona funkcja szpiku zagraża życiu pacjenta. Leczeniem jest zastąpienie wadliwie działającego szpiku prawidłowym - oczywiście od dawcy allogenicznego. Zniszczenie szpiku przed przeszczepieniem nie musi być całkowite (stosuje się tzw. protokoły niemieloablacyjne), niemniej chemioterapia ma "przygotować miejsce" dla nowego szpiku i zapobiec odbudowie "starego".
- we wrodzoncyh niedoborach odporności, w których defekt komórek układu immunologicznego (wytwarzanych w szpiku) zagraża życiu pacjenta. Stosuje się tu taką samą taktykę jak w nienowotworowych chorobach układu krwiotwórczego.
- w chorobach nowotworowych innych tkanek (tzw. guzy lite, np. neuroblastoma, mięsak Ewinga, guzy mózgu) i zlokalizowanych nowotworach układu krwiotwórczego (część chłoniaków) przeszczepienie komórek krwiotwórczych (zwykle autologicznych) pozwala na zastosowanie bardzo silnej (a przez to skuteczniejszej) chemioterapii (tzw. megachemioterapii), która w normalnych warunkach spowodowałaby całkowite i trwałe zahamowanie funkcji szpiku. Przeszczepienie komórek autologicznych pozwala na odtworzenie szpiku - stąd określenie postępowania ratunkowego (rescue).
- w niektórych chorobach metabolicznych uwarunkowanych genetycznie (np. adrenoleukodystrofia) zastąpienie prawidłowego (ale też obciążonego wadą genetyczną) szpiku pacjenta szpikiem allogenicznym, całkowicie zdrowym, może poprawić zdrowie i jakość życia pacjenta.
- w chorobach autoimmunologicznych ("z autoagresji") niepoddających się standardowemu leczeniu immunosupresyjnemu, HSCT jest opcją terapeutyczną - odnowienie układu immunologicznego może spowodować ustąpienie reakcji autoagresji (tzw. reset immunologiczny)
W każdym przypadku wskazania do do przeszczepienia rozpatrywane są indywidualnie przez lekarzy transplantologów. Opierają się na wytycznych i opracowaniach startystycznych dotyczących wyników leczenia z i bez zastosowania transplantacji. Biorą też pod uwagę ryzyko i spodziewane korzyści dla pacjenta.